در مطالعات قبلي 12 بيمار مبتلا به عارضه LCA مورد بررسي قرار گرفته و چهار بيمار نوجوان تحت ژن درماني قرار گرفتند. در دور نخست ژن درماني بينايي يك چشم بيماران پس از گذشت يك سال بهبود يافت.

محققان بيمارستان كودكان فيلادلفيا و دانشكده پزشكي پرلمان در دانشگاه پنسيلوانيا پس از بررسي اثربخشي ژن درماني در يك چشم بيماران مبتلا به عارضه LCA چشم ديگر اين بيماران را نيز با همين روش تحت درمان قرار دادند كه اين درمان نيز بدون خطر و عوارض جانبي گزارش شده است.

عارضه LCA‌ يك بيماري ارثي است كه باعث نابينايي مادرزادي شده يا فرد در كودكي به آن مبتلا شده و در جواني بينايي خود را از دست مي دهد.

ژن طبيعي RPE65 عامل توليد پروتئين در چرخه بينايي است و بروز جهش ژني و نقص عملكرد باعث تضعيف سلول هاي گيرنده نوري شبيكه چشم شده و فرد به مرور زمان بينايي خود را از دست مي دهد.

اگرچه محققان نگران واكنش سيستم ايمني به ژن درماني چشم دوم و مواجهه با يك پاسخ التهابي بودند، اما آزمايش بر روي حيوانات موثر بودن اين روش را نشان داد.

براي ژن درماني چشم دوم يك ويروس كه با روش هاي مهندسي ژنتيك اصلاح شده بود با يك نسخه از ژن معمولي RPE65 به بيماران تزريق شد.

روش ژن درماني در چشم دوم نيز موثر بود و بيماران قادر به ديدن در نور كم و حركت در بين موانع با شرايط نوري ضعيف بودند.

به گفته دكتر «ژان بنت» سرپرست تيم تحقيقاتي در دانشگاه پنسيلوانيا، بيماران پس از ژن درماني اعلام كرده اند كه بينايي آنها بسيار بهبود يافته و قادرند در نور كم شب راه بروند و صورت افراد را تشخيص دهند.

دكتر «منظر اشتري» متخصص راديولوژي و از سرپرستان تيم تحقيقاتي در خصوص ژن درماني چشم دوم بيماران مي گويد: نور ضعيفي به چشم افرادي كه به تازگي تحت درمان قرار گرفته بودند تابيده شد و با استفاده از روش تصويربرداري با رزونانس مغناطيسي عملكردي (fMRI) مشخص شد كه مغز مسؤول پاسخ و حساسيت چشم به نور بسيار كم است.

محققان تأكيد مي كنند كه بايد تحقيقات بيشتري بر روي بيماران مختلف انجام شود تا از بي خطر بودن اين روش درماني اطمينان حاصل شود.

ژن درماني مي تواند در آينده براي درمان بيماريهاي شبكيه و ديگر بيماري ها مورد استفاده قرار گيرد.

ارسال به کلوب